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Programme de recherche pour le développement de thérapies innovantes basées sur le génie génétique des cellules et des tissus dans le traitement des maladies monogéniques et des cancers pédiatriques

HADDAD, Élie
Université de Montréal
Centre hospitalier universitaire Mère-Enfant - Hôpital Sainte-Justine

Le projet vise à créer une plateforme de recherche translationnelle pour développer de nouvelles approches de thérapie génique, cellulaire et tissulaire dans le traitement des maladies génétiques et du cancer chez l’enfant. Le projet couvrira toutes les étapes de la découverte, allant de la conception et de l’adaptation de protocoles à la validation préclinique, pour une production respectueuse des normes de qualité clinique. Le programme de recherche s’articule autour de trois grands thèmes :

  • La thérapie génique.
  • L’ingénierie cellulaire.
  • La modification de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) ou d’organoïdes par génie cellulaire et tissulaire.

L’équipe créera une plateforme de développement des iPSC et d’édition génomique ainsi qu’une plateforme d’évaluation préclinique de l’efficacité des stratégies thérapeutiques.

En s’appuyant sur des collaborations stratégiques avec le Centre d’excellence en thérapie cellulaire de l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont, le programme de recherche offrira un environnement favorable à la formation de personnel hautement qualifié. Il favorisera également la création de partenariats avec des compagnies pharmaceutiques.

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